Gen tedavisi 1970’li yılların başında önerilmişti, ama uygulamaya geçmesi için İnsan Genom Haritası’nın çıkarılması ve teknolojinin DNA seviyesinde müdahaleleri mümkün kılabilecek seviyeye gelmesi gerekti. Gen terapisi bugün sağlık alanında en hızlı büyüyen bir alan. Dünya Ekonomi Forumu’nun hassas tıp ve yükselen biyoteknolojiler uzmanı Kevin Doxzen, gen terapisinin günümüzdeki durumunu sekiz maddede toparlıyor.
1- Gen terapilerinin sayısı hızla artıyor
2022’in ortası itibarıyla dünya genelinde geliştirilmekte olan 2 binin üzerinde gen terapisi bulunuyor. Bunlar arasında erken aşamada olanlar da var, geç safhada klinik testleri yapılmakta olanlar da… Gen terapisi sayısı üç yıl önceye kıyasla ikiye katlanmış durumda. 2022’de 5,33 milyar doları bulan küresel gen terapisi pazarının 2027 yılına kadar 19,88 milyar dolara ulaşması bekleniyor.
2- Yeni gen terapisi teknolojileri yeni imkânlar sunuyor
İnsan genomunun ilk dizilimini yapmak 13 yıl sürmüş ve kabaca 3 milyar dolara mal olmuştu. Bugün aynı miktarda DNA’nın dizilimini yapmak sadece birkaç gün alıyor ve 100 dolardan biraz daha fazlasına patlıyor. Geçen 10 yılda, bedenin dört bir yanındaki hücrelerin hedef alınmasını sağlayan CRISPR-Cas9, baz düzenleme, birincil düzenleme gibi yeni nesil genetik mühendislik araçlarındaki ilerlemeler gen terapilerinin güvenliğini, etkinliğini ve uygulanabilirliğini iyileştirdi.
Yeni araçların geliştirilmesi, yeni şirketlerin ortaya çıkmasının yolunu açıyor. 2021 yılında bin 308 geliştirici gen terapisyle ilgili teknolojiler üzerine çalışıyordu ve iki yıl önceye kıyasla yüzde 57 artışla 22,7 milyar dolarlık rekor seviyede yatırım çekmişlerdi.
3- Daha fazla hastalık hedef alınabiliyor
Yeni araçların artmasıyla terapilerin hedef aldığı hastalıkların listesi de uzuyor. Klinik çalışmalar kanser, nörolojik, kan, bağışıklık ve kardiyovasküler hastalıklar dâhil olmak üzere onlarca hastalık alanında odaklanıyor. Bu yeni tedaviler hayatları değiştirmeye çoktan başladı. Klinik deneylerde orak hücre anemisi, lösemi ve lenfoma gibi kanser hastalıkları ve çok sayıda nadir görülen hastalıkları bulunan insanlarda, önemli ölçüde iyileşme görüldü.
Bir kişinin yaşamı boyunca kullanılan ve semptomları geçici olarak hafifleten geleneksel ilaçların aksine, gen terapilerinin uzun vadeli ve potansiyel olarak iyileştirici değer sunan tek seferlik bir prosedür olması hedefleniyor.
4. Düzenleyici kuruluşlar yeni alanlarda seyir halinde
Gen terapisinde hasta sadece ilaç alan kişi değil, aynı zamanda bir ürün de.
Bu kişiselleştirilmiş tedavilerin benzersiz doğası, bunların geleneksel çerçevelerde düzenlenmesini zorlaştırıyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde 60’tan fazla gen terapisi 2030 yılına kadar onay bekliyor ve bu da Gıda ve İlaç İdaresi’ni bu yeni tedavilerin güvenliğini ve etkililiğini yeterince değerlendirmek için hızla değişime zorluyor.
Bu düzenleyici değişiklikler dünya genelinde dalgalanma etkisi yaratıyor. Çünkü diğer ülkeler düzenleyici mekanizmalarını ABD ile uyumlu hale getirmeye çalışıyor. Bu da şirketlerin gen tedavilerini dünya çapında pazara sunmalarını kolaylaştırıyor.
5. Gen terapileri piyasaya rekor yükseklikte fiyatlarla giriyor
Gen terapileri, düzenleyici kuruluştan onay alır almaz sağlık pazarlarına astronomik fiyatlarla giriyor. Nadir görülen bir göz hastalığı olan leber konjenital amorozisinin tedavisi 850 bin dolardan başlıyor. Nadir görülen bir kan bozukluğu olan beta-talasemiyi tedavi etmek ise 2,8 milyon dolara mal oluyor. Yüksek fiyat eğiliminin kısa süre sonra sona ereceğine dair bir işaret yok. Bu fiyat etiketlerinin nedeni, yüksek üretim maliyetleri, az sayıda hastaya hitap etmesi, araştırma ve geliştirme yatırımlarını telafi etme ihtiyacı ve bir dizi sağlık hizmeti piyasası faktörüne bağlanıyor.
Sonuç olarak, ödeme yapanlar, sağlayıcılar ve gen tedavisi şirketleri, yeni ödeme ve geri ödeme modelleri arıyor, bazıları ödemeleri zamana yayıyor veya miktarı hastanın elde ettiği sonuçlara göre belirliyor.
6. Erişim, yüksek gelirli ülkelerle sınırlı
ABD ve Avrupa’da sağlık sistemleri hastalara gen terapileri sunmanın yollarını ararken, dünyanın çoğu oturup merakla bekliyor. Özellikle düşük ve orta gelirli ülkeler gen tedavilerine çok az erişime sahip, ama bunlar küresel hastalık yükünün yaklaşık yüzde 90’ını taşıyorlar. Bilim insanları, orak hücre anemisi için bir gen tedavisi geliştirmenin eşiğinde gibi görünse de, bu hastalıkla doğan bebeklerin yaklaşık yüzde 90’ı, gen tedavisi üretmek ve sunmak için altyapıdan yoksun olan düşük ve orta gelirli ülkelerde bulunuyor.
2022 yılının Ağustos ayı itibariyle dünya genelinde yaklaşık bin açık gen tedavisi klinik denemesi vardı. Ancak söz konusu denemelerin sadece yüzde 5’inden azı, Çin hariç, düşük ve orta gelirli ülkelerde yapılıyordu. Afrika’da ise sadece dört klinik test yürütülüyordu.
7. Küresel açığı kapatmak için daha fazla girişim yürütülüyor
Bill ve Melinda Gates Vakfı, HIV ve orak hücre lösemisi için tek kullanımlık gen tedavilerini geliştirmek için Novartis, Amerika Birleşik Devletleri Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) ve diğer şirketlerle işbirliği yapıyor. Klinik doktorlar, bilim adamları, sivil toplum örgütleri ve insan hakları savunucularından oluşan bir ittifak olan Küresel Gen Terapisi Girişimi (GGTI), önümüzdeki birkaç yıl içinde düşük ve orta gelirli ülkelerde gen tedavisi klinik denemeleri başlatmayı ve bu ülkeleri küresel gen terapisi alanında ön saflara taşımaya yardımcı olmayı hedefliyor.
8. Etik sorunlar hâlâ büyük önem taşıyor
Diğer birçok yenilikçi sağlık teknolojisi gibi, DNA takviyesinin belirli bilimsel yetenekleri, etkili yasal ve etik gözetimin önüne geçmeye başladı. 2021 yılında Dünya Sağlık Örgütü, bu sorunu çözmek için insan genomunun düzenlenmesi için bir yönetişim çerçevesi yayınladı. Bu tavsiyeler, gen tedavilerinin sağlık potansiyelini gerçekleştirmek isteyen ülkelere, bu teknolojilerin kötü niyetli kullanımlarını en aza indirirken rehberlik sağlıyor.”
Bu yazı ilk kez 29 Eylül 2022’de yayımlanmıştır.
